La compañía biotecnológica IntraBio Inc. ha anunciado que la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) ha aceptado revisar la solicitud de ampliación de uso de AQNEURSA® (levacetylleucine) para el tratamiento de la Ataxia-Telangiectasia (A-T), una enfermedad rara, genética y neurodegenerativa que actualmente no dispone de tratamientos aprobados.
Además, la FDA ha concedido una “Priority Review” (revisión prioritaria), lo que acelera el proceso de evaluación debido a la necesidad urgente de nuevas opciones terapéuticas para las personas con A-T. La decisión final podría conocerse el 19 de septiembre de 2026.
Resultados prometedores del ensayo clínico
La solicitud presentada ante la FDA se basa en un ensayo clínico fase III realizado en personas adultas y pediátricas con A-T. El estudio mostró mejoras significativas en síntomas neurológicos y en la capacidad funcional de los pacientes tratados con levacetylleucine.
Según la información publicada, el tratamiento fue además bien tolerado y no se detectaron efectos adversos graves relacionados con el medicamento durante el ensayo.
Una posible esperanza para las familias
Si finalmente obtiene la aprobación, AQNEURSA® podría convertirse en el primer tratamiento autorizado específicamente para la Ataxia-Telangiectasia, lo que supondría un avance histórico para las personas afectadas y sus familias.
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