Una noticia esperanzadora para la comunidad de personas afectadas por Ataxia-Telangiectasia (A-T) llega desde el ámbito regulatorio europeo. La compañía biotecnológica IntraBio ha anunciado la presentación ante la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) de una solicitud para ampliar la autorización de comercialización de AQNEURSA® (levacetylleucina) e incluir su uso en el tratamiento de la Ataxia-Telangiectasia.
Si la solicitud es aprobada, AQNEURSA se convertiría en el primer tratamiento autorizado específicamente para la Ataxia-Telangiectasia en el Espacio Económico Europeo, un hito largamente esperado por pacientes, familias y profesionales sanitarios.
Un paso importante para una enfermedad sin tratamientos aprobados
La Ataxia-Telangiectasia es una enfermedad neurodegenerativa rara, hereditaria y progresiva que suele manifestarse durante la infancia. Se caracteriza por la pérdida progresiva de coordinación motora, alteraciones del habla y de los movimientos oculares, y con frecuencia conduce a una dependencia creciente de ayudas para la movilidad. Además, muchas personas afectadas presentan alteraciones inmunológicas, problemas respiratorios y un riesgo significativamente elevado de desarrollar cáncer. Actualmente no existe ningún tratamiento aprobado específicamente para esta enfermedad.
La solicitud presentada ante la EMA representa la primera petición regulatoria en Europa para la aprobación de una terapia dirigida al tratamiento de la A-T. Antes de iniciar la evaluación científica formal, la documentación deberá superar la fase de validación administrativa por parte de la agencia europea.
¿Qué es AQNEURSA?
AQNEURSA® (levacetylleucina) ya cuenta con autorización en Europa y Estados Unidos para el tratamiento de las manifestaciones neurológicas de la enfermedad de Niemann-Pick tipo C, otra enfermedad rara de origen genético. La nueva solicitud busca ampliar esta indicación para incluir también a las personas con Ataxia-Telangiectasia.
Paralelamente, la compañía también está avanzando en el proceso regulatorio en Estados Unidos. La Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) ha aceptado revisar la solicitud suplementaria para el uso de AQNEURSA en A-T y le ha concedido una evaluación prioritaria, con una decisión prevista para septiembre de 2026.
Una esperanza para la comunidad A-T
Aunque todavía será necesario esperar a la evaluación de las autoridades reguladoras, este anuncio supone un avance relevante en la búsqueda de opciones terapéuticas para una enfermedad que, hasta la fecha, carece de tratamientos aprobados.
Desde la comunidad de Ataxia-Telangiectasia, este paso se recibe con interés y esperanza, ya que refleja el creciente esfuerzo investigador y el compromiso por desarrollar terapias que puedan mejorar la calidad de vida de las personas afectadas y sus familias.
