Ensayo clínico La Paz

La esperanza para mejorar la calidad de vida de los pacientes aumenta también con ensayos clínicos como el que se está desarrollando a nivel internacional en fase III, impulsado por la empresa italiana EryDel, en el que participarán alrededor de 180 pacientes de todo el mundo (un tercio ha sido grupo placebo durante seis meses) y 23 centros médicos. Desde el mes de marzo de 2017, en España está coordinado por el Hospital La Paz de Madrid, e intervienen varios niños con AT que pertenecen a AEFAT.

Se trata de un tratamiento que frenaría la degeneración motriz que sufren los pacientes, basado en la introducción de corticoesteroides (dexametasona) directamente en los glóbulos rojos de los pacientes. El estudio realizado en Italia en Fase II demostró que frena el avance degenerativo de la ataxia y la alteración del movimiento ocular, y el paciente mejora a nivel motriz y en equilibrio.

Se diseñó un modo especial de introducirlos directamente en los glóbulos rojos (eritrocitos), y los resultados observados en el ensayo terapéutico italiano en fase II (menos pacientes y sin grupo placebo) han demostrado que los beneficios se mantienen durante más tiempo y sin los efectos secundarios que supone el tratamiento por vía oral.

En el Hospital La Paz está coordinado por el Dr. Samuel Ignacio Pascual, Jefe de Trastornos Neuromusculares y del Movimiento del Departamento de Pediatría Neurológica del Hospital Universitario La Paz y profesor asociado del Departamento de Pediatría de la Universidad Autónoma de Madrid, con amplia experiencia en pacientes con AT. Esperan valorar los efectos y poder publicar los resultados dentro de dos años.

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https://clinicaltrials.gov/ct2/results?cond=%22Ataxia+telangiectasia%22

 

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