PROYECTOS EN CURSO

Universidad de Notthingham (Reino Unido) 2022-2024

  • Título: “Brain-penetrating ATM gene therapy”
  • Centro: Universidad de Nottingham (Reino Unido)
  • Investigador principal:  Dr. James Dixon.
  • Presupuesto: 147.304 libras. Proyecto liderado por Action for A-T (Reino Unido) y financiado en colaboración con A-T Society (Reino Unido), BrAshA-T (Australia) y Aefat (España)
  • Duración: Fecha de inicio: 5 de septiembre de 2022 (prórroga hasta 31 de agosto de 2026 sin coste extra)

Objetivo: Proponen combinar la terapia génica y la edición genética para diseñar una terapia eficaz para tratar la ataxia telangiectasia en el cerebro. Su enfoque es combinar la innovadora química de nanopartículas con la tecnología de edición genética de última generación para reemplazar los genes defectuosos y «curar molecularmente» cualquier mutación de ataxia telangiectasia, como un medicamento que serviría para todos los pacientes y se administraría solo una vez.

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Asociación Española Familia Ataxia Telangiectasia

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