Áreas de estudio
Medicamentos y/o terapias
ȶ
Preclínico
Ʌ
Fase 1
Ë
Fase 2
Ë
Fase 3
Ë
Aprobado
ˁ
Publicaciones
Ľ
Contactos
Ǘ
Homeostasis
neurológica y
metabolismo
celular
Terapias génicas
dirigidas a ATM
Ⱥ
Terapias ASO
Terapia
tARN
Organoides
Levacetylleucina (IB1001)
ʀ ʀ
Intrabio, Reino Unido
Ribósido de Nicotinamida
ʀ ʀ
Hospital Universitario de Oslo, Noruega
Triheptanoína
ʀ
Hospital Infantil de Queensland Brisbane,
Australia
Inmunotoxinas específicas de
célula madre hematopoyética &
FiCAT
ʀ
CUN (Navarra) & UPF (Barcelona), España
Nanopartículas con aumento de
genes
Universidad de Nottingham, Reino Unido
Vectores adenovirales (HdAd)
Universidad de Carolina del Norte, Chapel
Hill, EE.UU.
Oligonucleótidos moduladores del
splicing
ʀ
Hospital Infantil de Harvard y Boston, EE.UU.
Mutación c.5763-1050A>G
Universidad de Cambridge, Reino Unido
Mutación c.1236-2A>G
Hospital del Mar Research Institute
(Barcelona), España
Mutaciones sin sentido
ʀ
Universidad de Hamburgo, Alemania
Identificación de fármacos
existentes
Universidad de Birmingham, Reino Unido
Generar una plataforma celular y
ensayar pro cesos de edición génica
Instituto de Bioingeniería de Cataluña,
Barcelona, España
Descubrimiento de fármacos
basado en análisis de vías
disfuncionales
ʀ ʀ
QIMR Berghofer Medical Research Institute,
Queensland, Australia
